RDPAC -患者为中心的互动交流活动白皮书.docx

“患者为中心”的互动交流活动白皮书目录一、背景、目的与定义3二、”患者为中心”的互动交流活动概览4（一）患者未满足需求41 .全球患者主要未满足需求 42 .国内患者群体面临的主要问题 4（二）全球视野41 .国际“患者为中心”的互动交流活动概述 42 .国际政策环境5（三）国内现状61 .国内“患者为中心”的互动交流活动概述 62 .国内政策环境7三、患者事务和“患者为中心”的互动交流活动基本原则9（一）核心价值观9（二）基本原则9（三）职责9四、”患者为中心”的互动交流活动细则 11（一）“患者为中心”的互动交流活动决策树 11（二）理解患者旅程11（三）“患者为中心”的互动交流活动的具体类型 131 .证据生成及交流 132 .寻求患者建议及洞见143 .患者沟通/教育/倡导类型174 .患者支持项目225 .管控式用药246 .其他形式26（四）报销与报酬26（五）与患者、患者权益代表和患者组织的沟通 281 .信息的性质292 .信息的内容303 .信息的表现形式324 .审批32五、患者个人信息保护33六、结语34七、附件35（一）术语与缩写35（二）参考案例361 .患者倾向性研究362 .患者参与临床指南的产生 363 . PAP-脊活新生-脊髓性肌萎缩症患者援助项目374 . PSP-Yi路有你-白求恩免疫相关疾病患者教育项目 375 .管控式用药38（三）参考文献39一、背景、目的与定义随着整个医药行业都在倡导“患者为中心”的工作理念的转变，各相关方， 尤其是药/械企业，作为最重要的参与者，开展了诸多的以“患者为中心”的工 作以及尝试。企业在推进与患者的合作的同时，也致力于规范与完善相关的制 度与规范，或是制定基于具体项目的适用于我国的标准操作流程（Standard operating procedures, SoPs）,或者响应公司全球的号召和倡导。目前，国内尚 缺乏行业共识的，为企业开展“患者为中心”的互动交流合作提供指导和参考的 指导规范或原则。中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会（R&D-based Pharmaceutical Association Committee, RDPAC）坚持“以患者为中心”的价值， 兼顾社会责任和行业发展。2022年，RDPAC率先在其RDPAC行业行为准则 （2022年修订版）中新增了与患者组织的互动的章节，从范围、参与巾明、 书面文件和活动等四个方面制定了行为准则山o同年7月，RDPAC医学事务工 作组患者事务工作小组成立，集结了会员公司中经验丰富的医学部从事患者事 务的同事，启动了我国行业首部“患者为中心”的互动交流活动一一白皮书（下文简称白皮书）的撰写工作。工作小组通过梳理现状、确定框架、内 容撰写、多轮修订、RDPAC审核，才最终迎来了白皮书的发布。白皮书 总结了行业的宝贵经验，并借鉴国外相关指导原则和经验，旨在为企业开展患 者相关工作的同仁们提供指导和参考，从而促进我国行业“患者为中心”的文化 与理念的倡导，并推动“患者为中心”的互动交流活动的长足发展。“患者”和“患者为中心”的互动交流活动的定义：白皮书中“患者”是 指患者个体、患者的家属、监护者、看护者以及患者组织等；“患者为中心”的 互动交流活动是指在疾病领域和/或产品生命周期（从研发、上市、定价及支付、 治疗及可及性）各个阶段中一切与患者相关的项目，包括有患者直接参与和/或 间接参与的互动交流活动。二、“患者为中心”的互动交流活动现状概览（一）患者未满足需求1 .全球患者主要未满足需求图1 ：患者主要未满足需求"Diamond Cut” 2-10治疗画情感健服务、应对方法、财务/法律等亶社区的支持,获得社会服务等费用治疗及护理人员相关负担2 .国内患者群体面临的主要问题国内患者群体面临的主要问题表现为两个方面，一方面是医疗层面的，如 可能面临缺乏有效治疗手段、优质医疗资源稀缺、医疗资源分布不均衡、疾病 长期管理等困难；另一方面是经济负担沉重、心理压力巨大、家庭和社会支持 不足、社会融入困难等经济、社会、心理等其他层面的挑战。（二）全球视野1 .国际“患者为中心”的互动交流活动概述Patient Engagement Synapse （PES）平台的报告显示，患者参与的项目所涉 及的主要目的包括了研究、准入、组织/系统开发、患者教育等，还包括了差距 分析、照护提供/照护路径、政策等其他目的；患者参与不断深入，从通知/告知、 共同设计、到顾问；患者参与的范围也扩展到药物的全生命周期，包括了研究 和开发、临床前、临床开发、注册审查与审批、以及上市后等口工（如图2和 图3）.AccmAdwocxy 9M*>M*er 5< 3!WyZCKaA*ytd>rt>o< IWin ，.Gp4a*yrH.fMkyRSM<(.Othr图2： PES患者参与项目涉及主要领域的分布(353个项目)ConsuMCodesignIrttormInvolve图3： PES患者参与项目的患者参与程度和生命周期的分布(353个项目)2 .国际政策环境药物研发过程中患者参与越来越受到重视。全球多国政府及相关监管部门 出台了相应的指南以指导和规范药物研发全程从患者的需求出发，并积极引入 患者参与，并成立相关专业委员会促进患者参与药物研发的执行以及最大限度 地引入患者参与。在美国，美国食品药品监督管理局(U.S. Food and Drug Administration, FDA)颁发了多部聚焦患者的药物研发的指南和操作规范，指导 企业在药物研发过程中更好地引入患者参与口2, 13；并成立了患者参与顾问委员 会，通过与临床试验转型计划(ClinicalTrialsTransformationInitiathGCTTI)合 作成立了患者参与合作机构，帮助企业在药物研发过程开展与患者的合作口4。 在欧洲，欧洲药品监督局(EUroPean Medicines Agency, EMA)管理委员会和科 学委员会管理机构人用医药产品委员会(COmmittee for Medicinal Productsfor Human Use , CHMP)正在起草EMA与患者、消费者及其组织之间的互动框 架，旨在概述患者和消费者参与机构活动的基础口叫 国际人用药品注册技术协 调会(International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH)也正在制定相关指南，计划提供一种在方 法论上合理的、能同时满足受监管行业和监管机构目的的、全球统一的患者观 点纳入的方式，来推进以患者为中心的药物开发口明临床指南开发过程中患者参与也受到了相当的关注。英国国家卫生与临床 优化研究所(NatiOnaI Institute for Health and Care Excellence, NICE) > 苏格兰学 院间指南网络(Scottish Intercollegiate Guidelines Network, SIGN)在临床指南与 最佳实践的开发过程中，积累了很多引入患者参与的成功经验，并不断提高患 者在工作组中的占比。(三)国内现状L国内“患者为中心”的互动交流活动概述在国内，通过各相关方的不断尝试与实践，在已获批产品开展“患者为中 心”的项目方面积累了很多的经验。2022年辉瑞公司与IQVIA合作发布的中 国医药行业患者为中心理念指导下项目开展(获批后)现况调研报告(2021) 显示，国内“患者为中心”的项目主要涉及扩大目标患者群、提高患者支付能 力、维持患者依从性、提高药品可及性、提供治疗认可度等五大互动目标；活 动类型包括了患者教育、生存现状及疾病负担调研、患者管理、互联网医院以 及科普文章发表、患者组织培育等共13种口力。国内的患者参与药物研发虽起步较晚，但已有相关指导规范的发布以及一 些成功经验网o 2019年，蔻德罕见病 中心(Chinese Organization for Rare Disorders, CORD)便发布了患者社群组织如何推动药物研发全球经验 报告，该报告通过研究分析我国罕见病患者组织参与促进药物研发的现状，结 合全球经验，为推动我国患者组织与科研人员及医药产业界在药物研发方面建 立合作提供了一份详实、严谨、客观的指导参考意见期。2022年7月6日，国 家药品监督管理局药品审评中心(Centerfor Drug Evaluation, CDE)发布了关于公 开征求组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(征求意见稿)意见的 通知2% 同年11月组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(试行) 发布PL指导原则指出，在药物研发过程，倾听患者感受，关注患者视角， 有助于确保获取来自患者的体验、需求和区分优先级，这些信息可作为临床试 验关键质量要素之一，纳入整体药物研发计划；并强调了患者的意见在药物研 发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。指导原则为组织患者参与药物 研发工作明确了基本原则、组织工作的各阶段目的、基本因素考虑、组织后工 作，以及注意事项，并提供了参考示例等，以指导国内的患者参与药物研发的 开展。在早期开发阶段，目前国内已上市和在研的几款罕见病脊髓性肌萎缩症药 物都是患者及患者组织积极倡导并参与的经典案例。在临床研究阶段引入患者 参与方面，信达公司程序性细胞死亡蛋白-1 (programmed cell death protein 1, PD-1）治疗复发自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（natural killer/T-cell lymphoma, NKTL）的 研究就是一个非常好的案例。在这个研究中，淋巴瘤之家首次作为患者组织呼 吁发起并全程参与，从试验早期方案设计、入组招募、研究中心选择等，促进 了研究快速并成功的完成，也积累了我国患者参与药物研发的宝贵成功经验。 与此同时，企业也可通过与患者组织的充分交流与合作，改善患者对疾病治疗 和临床试验的认知，提升患者参与临床试验的满意度，以推进全球新药在中国 的注册临床申请及上市，加速全球新药中国首发2刀。2.国内政策环境2.1 国内患者组织及合作的现状患者组织一词来源于欧美社会广泛存在的patient organization （Po）,直译过 来就是患者组织；类似的还有PatientgroUP（PG ,患者团体），patient community （PC,患者社群），patient advocacy group （PAG,患者倡导团体）等。我国患者组织起步相对较晚，国内91%的罕见病患者组织是在2010年以后 成立的24。随着患者主体意识的提升，我国患者组织如雨后春笋般发展起来。 相关利好政策的相继推出，如2014年党的十八届四中全会首次提出“加强社会 组织立法，规范和引导各类社会组织健康发展" 3,同年关于促进慈善事业 健康发展的指导意见发布2% 2016年“健康中国2030”规划纲要提出“注 重发挥群团组织以及其他社会组织等的作用”，为患者组织在我国的发展提供 了良好的制度保障2刃。目前我国患者组织尚无统一的定义，且患者组织的分类有待研究。传统的 患者组织是指由某一种或一类疾病的患者或家属发起成立，代表和维