浙江数字医疗卫生技术研究院.docx

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1、iffi?顷字医疗卫生技力t钏究InstituteofMedkaKarcInformjitionTechno1ogyimit白皮书WHITEPAPER2023年O1月第19期A驱言寸新研发度发展Pharmaceutica1RSDisDeep1yDrivenbyA1Techno1ogy敬清关注imit内容摘要1研窕简介2一、AI之于新药研发的意义3(-)AI对症新药研发之痛3(-)I在新药研发中的应用价值3二、全球A1新药研发发展环境5(一)美国5(二)日本5()印度5(四)印度6三、AI新药研发技术与应用现状7(-)AI新药研发应用模式7(-)AI新药研发的数据利用现状7()A1新药研发应用技

2、术现状7(四)AI新药研发应用现状8四、AI新药研发行业发展现状12(-)AI新药研发产业链情况12(-)全球AI新药研发企业发展情况12(三)疾病新药研发市场中的AI应用进展情况12五、我国AI新药研发发展面临的机遇16(-)AI赋能新药研发源头端16(-)I赋能新药研发服务端16(H)AI赋能新药研发生产端16六、我国AI新药研发发展面临的挑战18(-)AI新药研发技术支撑基础不实18(-)I新药研发领域复合交叉人才缺乏18()A1新药研发产业基础较薄弱18七、总结与展望19附录:A1新药研发企业部分收录列表2025参考文献A1驱动新药研发深度发展Pharmdceutiea1R&Disde

3、ep1),drivenbyA1Techo1og),本期导读新药研发是守护人类生命健康的重要手段。近年来确因风险高、成本高、研发周期过长等问题，呈现出发展速度渐缓的趋势，但人工智能技术的应用赋予了新药研发成功概率的提升希望，降本增效的可能。本期白皮书将重点讨论A1驱动新药研发深度发展的缘由、现状，以及我国A1新药研发发展面临的机遇与挑战，为业界相关主体提供观点参考。imit战略咨询中心张建楠李莹莹朱峰琳内容摘要,（-）A1之于新药研发的意义结合A1技术赋能作用和传统新药研发痛点问即，阐明A1在新药研发全生命周期中的应用价值，强调A1成熟化发展背景下对新药研发和制药工业产生的变革性意义：1）赋予了

4、新药研发由关系数据驱动的新科学研究范式：2）一定意义上拓宽了传统计算机辅助药物研发的作用边界。（二）全球A1新药研发发展环境为积极应对新药创制国际大环境变化，国际社会部分国家已积极拥抱AI,并在其国家政策中明确AI赋能新药研发发展。通过梳理中国、美国、日本、印度四国在新药研发背景下发布的A1应用政策，明确各国A1新药研发政策环境和相关布局，以及我国A1新药研发发展所处的国际形势。,（三）A1新药研发技术与应用现状概述了AI新药研发在应对不同场景应用需求时的实现模式，即大体都需要经历问题设置、数据集整合和算法模型构建和评价过程。并通过描述和案例相结合的方式分别梳理了该模式下AI新药研发的数据利用

5、现状、AI技术发展现状及应用场景现状。,（四）AI新药研发行业发展现状依照A1技术赋能模式梳理A1新药研发上中下游产业链框架。结合研究、专利、产业细分领域分布情况分析了A1在药物研发全生命周期中技术渗透情况，即A1药物靶点发现和药物设计环节处于高聚集态势。以全球人工智能+新药研发企业为样本，梳理并分析了A1新药研发企业发展布局和合作情况，并将部分AI新药研发企业具体情况收录于白皮书附录部分。,（五）我国A1新药研发发展面临的机遇从源头端、服务端、生产端分别剖析了我国未来A1新药研发发展面临的重大机遇。在源头端主要是国外小分子药物和大分子生物药基于A1靶点发现和分子设计的成熟可落地对我国发展的借

6、鉴，以及A1对于我国瑰宝中医药的深度挖掘分析的潜在价值。在服务端主要是CRO临床服务数字化和智能化升级在降本提效新药开发中可产生的巨大作用。在生产段主要是A1赋能下针对新药研发制药工艺的提升和优化潜力。（六）我国A1新药研发发展面临的挑战剖析了我国AI新药研发发展面临的挑战在于：技术支撑基础层面，模型训练可利用数据的不足和数据资源的闭塞复合人才方而，技术迭代加速情况下市场快速供需上的不匹配；产业基础方面，新药研发基础、完围和竞争力薄弱，且作为A1新药研发的基础，制药企业数字化变革相对滞后。（七）总结与展望肯定了A1新药研发发展的可行性和重要性，对我国AI新药研发发展作出展望。研究简介（一）研究

7、背景新药研发正处于数字化衰退阶段，即一些简单的药物已被发现，往后的新药发现将越发困难。21世纪以来，随着疾病复杂程度的不断提升，新药研发难度和成本迅速增加，但全球新药研发成功率呈明显下降趋势。据TUftS（CSDD）统计，新药临床I期至批准上市的成功率已经从80年代的23%大幅下降至现在的12%左右吐而新药研发投资成本从2015年的1,498亿美元每年平均增加2.8%,到2023年将达到1,820亿美元（2）；另德勤2017年的报告显示，2017年全球TOP12制药巨头在研发上的投资回报率仅有3.2眼相比2010年的10.1%降幅显著叫同时，我国创新药市场基本被跨国药企占据，由我国自主研发的新

8、药对于全球创新药物市场的贡献率约为他仅为美国市场贡献度的1/12,日本市场贡献度的3回，新药研发水平落后。作为降本增效的优质解决方案，“AI+新药研发”可通过将机器学习、深度学习、图像识别、认知计算等系列A1技术有机嵌入至新药研发的各环节如药物结构预测、药物靶标发现、新药分子设计及试验设计等大大缩短新药研发过程，提升新药研发效率。AI赋能新药研发将助力开创新的药物研究范式和开发流程，加速疾病特效药、候选药的诞生，用科技深度守护人类生命健康。大力发展“AI+新药研发”将为我国新药研发带来实质性的驱动力，对我国立足全球新药研发市场意义重大。（-）研究目标明确人工智能驱动文寸我国“me-better

9、”、,first-irrc1ass”药物研发革新产生的影响。通过梳理人工智能在新药研发中的应用分布、行业发展现况以及国内外战略规划，分析智能新药研发发展面临的机遇与挑战，并针对人工智能在新药研发应用中的未来发展趋势提出相关建议和展望。希望通过本期白皮书，能够为国内智能新药创制行业发展提供坚实参考和发展建议。厂害”液液本文通过对国内外相关文献和资料进行检索和研究归纳，同时选取国内有代表性的医疗IT领域的意见领袖进行深度访谈，准确把握人工智能在新药研发领域的应用模式。（四）浙江数字医疗卫生技术研究院浙江数字医疗卫生技术研究院（简称“数研院”，imi）是中国首家致力于数字与信息化技术在医疗卫生健康服

10、务领域研发与应用的专业性非营利研究机构（NP0NC0）,院长为杨胜利院士,理事长为李兰娟院士,常务副院长为郑杰先生。数研院聚集众多业内的资深院士和专家学者、全球著名的医疗保健设备厂商、国内外领先的行业软件企业来共同从事该领域的研究开发、顾问咨询、认证评估、国际合作、成果转化等工作，并引领政、产、学、研、用、资六位一体的公益事业公共服务支撑平台，进而营造出可生存可持续发展的数字医疗卫生产业链生态环境。（五）版权说明本白皮书版权属于浙江数字医疗卫生技术研究院，并受法律保护。转载、摘编或利用其它使用本白皮书文字或观点内容，请注明“来源：浙江数字医疗卫生技术研究院”，若违反上述声明者，本院将追究其相关

11、法律责任。一、A1之于新药研发的意义*（一）AI对症新药研发之痛21世纪以来，人类疾病复杂程度不研提升，全球范围内用药需求面临挑战。新药研发难度和研发成本迅速增加，研发一个新药大概平均要花26亿美元，超过12年的研发周期，而最终失败率超过90%,“投入高、周期长、风险大、成功率低”已成为新药研发行业魔咒。对此，人工智能技术的发展应用为新药研发带来了新的技术手段，A1可针对新药研发痛点问题在整体新药研发的工作流中提供单点式辅助性的解决方案，具体见图1。基于A1的虚拟筛选和预测等应用区别于长周期的摸索实验可实现新药的高效率、低成本研发，将新药研发的成功率从12%提高至14%,同时可为药企每年节约5

12、40亿美元的研发费用，节省约50%的研发时间（5）。（二）AI在新药研发中的应用价值AT的成熟化发展将对新药研发领域具有变革意义。A1应用可深入新药研发的全生命周期，包括新药的从头研发和候选药物小试等制药工艺的优化。重点来说，AI在新药研发中的价值在于：其一，赋予了新药研发由关系数据驱动的新科学研究范式。当前的新药研发市场正在向个性化药物和精准医学的方向发展,根据个体携带的遗传信息制定针对病人需要、为个体“量身定做”的个性化预防、诊断、治疗方案的医疗模式，这是遗传药理学和药物基因组学发展带来的一场革命，而A1的技术赋能必将成为驱动这场革命的新引擎。面向新药研发经历的三个发展阶段（从疾病的表型到

13、药物;从靶标到药物;从疾病的分子分型到药物），I基于相关关系的关联挖掘大有可为，为基于因果关系的新药研发带来新思路。通过支持疾病基因组学等高通量数据分析，找出潜在的/被忽视的药用通路、应答机制以及其与其他疾病的相关性，人工智能可发现疾病治疗的新靶点和新机制，辅助研究人员提出新的可供测试的假说，改变了新药研发“先假设再验证”的传统模式。与此同时，这也意味着人工智能在加快探索更广阔的化学空间和药靶蛋白空间，促进发现罕见病、癌症肿瘤等重大疾病治疗药物和单病种“孤儿药”、多病种有效药物创制中潜力无限。研发特征研发流程5个有希望的候选药物I1个上市药物审批上市（IV期）峰床研究(n.HS.HIM)生命科

14、学研究药翔发现着海蜀需爆雨!锻映候选药物防选难研-1新分子开发道St心识别指审批密定他不良反应监测难临床试验风险控制危ArtS瞄用分子设计解患谀疾病眸分析分子篇选来源:OMAHA壑建1患者耕业招.数字化评审嘴床迫际系统不良反应监测图A1对症新药研发之痛示意图其二,一定意义上拓宽了传统计算机辅助药物研发的作用边界。在A1技术应用出现以前，计算机辅助药物设计(COmPUte1AidedDrugDesign,CDD)的方法是现代药物研发加快药物发现的常规方法之一，不过在近十余年的发展主要基于各类理论方法、计算机硬件、及工业和学术专业软件的完善与成熟。CADD多以计算化学或计算生物学为基础，通过计算机

15、的模拟、计算和预算药物与受体生物大分子之间的关系，设计和优化先导化合物的方法；通过基于受体/配体的虚拟筛选(VirtUa1screening,VS)从大量化合物中挑选出一些有苗头的化合物进行实验活性评价。相较之下，AI辅助药物研发主要通过将机器学习、深度学习、图像识别、认知计算等系列AI技术有机嵌入至新药研发的各环节如药靶蛋白2D/3D结构预测、药物靶标发现、新药分子设计及试验设计等以缩短新药研发过程，最大程度提升新药研发效率。从技术赋能角度，I的优势在于能够提供更高维度的数据分析，且精度和场景应用广泛性更高,具体见表U化学/生物信息学等知识规则移学习策略无标签数据：参与生成式模型的学习，甚至可以预测它们的标签药物发现：虚拟筛选几十万化合物构效关系研究:几十个上百个化合物通常只分析一种活性或若干种理化性质表1人工智能和传统计算机辅助药物研发的比较组别是以计算机为媒介辅助药物研发的一种技术手段同一定程度依赖于结构化学/生物学、网络药理学、大数据：从几百万化合物、序列、3D结构中学习特征、发现关