地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的快速卫生技术评估.docx

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1、地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的快速卫生技术评估王君萍张梅汪国玉吴正宇周鹏张家佳宁丽娟高杉通过数据库检索获得相关文献(=1569)：PubMed(=893)、CochraneLibraiy(=213)、中国知网(=306)、万方数据库(=121)、CADTH(=36)、NHSEED(=0)剔重后获得文献(=127)阅读文题和摘要初筛后获得文献(=43)排除(=32)： 重复数据(=10) 其他疾病(=8) 研究类型不符(=10) 指标不适宜(=4)纳入快速评估的文献速=11)： HTA报告(=1) 系统评价/Meta分析(=5) 药物经济学研究(=5)图1文献筛选流程及结果摘要目的采用快速衢生技

2、术评估的方法评价地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的有效性、安全性和经济性，为临床合理用药提供循证依据。方法计算机检索PubMed、Embase、CochraneLibraryNHSEED、CADTH中国知网、万方数据库等中英文数据库/网站，收集地拉罗司对比去铁胺/去铁酮治疗地中海贫血铁过载的卫生技术评估(HTA)、系统评价/Meta分析和药物经济学研究，检索时限均为建库/建站起至2021年6月。在筛选文献、提取资料的基础上，分别采用HTAchecklist,系统性评价方法学质量评估表、经济评价报告标准量表评价纳入HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经济学研究的文献质量，并对有效性、安全性结果进

3、行定量描述，对经济学评价结果进行定性描述。结果从1569篇文献中筛选纳入1篇HTA报告、5篇系统评价/Meta分析和5篇药物经济学研究。纳入HTA报告、系统评价/Meta分析、药物经济学研究的质量等级均较高。多数研究报道，30mg/(kg-d)地拉罗司降低血清铁蛋白水平、肝脏铁过载水平的效果优于去铁胺；地拉罗司组患者的不良反应多为轻度胃肠道刺激症状、皮肤瘙痒、关节痛、转氨酶升高等，一般不影响后续治疗；去铁胺组与地拉罗司组患者严重不良反应比较，差异无统计学意义RR=0.96,95%CI(0.85,1.08),P=0.52；与去铁胺比较，地拉罗司的成本-效益较高；而与去铁酮相比，地拉罗司不太可能具

4、有成本-效益。结论地拉罗司治疗地中海贫血铁过载具有良好的有效性和安全性；与去铁胺相比，地拉罗司在伊朗、英国等国家有良好的经济学优势。R973+.3;R956文献标志码A1001-0408(2022)01-0090-06DOI10.6039/j.issn.1001-0408.2022.01.16ABSTRACTOBJECTIVEToevaluatetheeffectiveness,safetyandeconomyofdeferasiroxforthetreatmentofironoverloadinthalassemiawithrapidhealthtechnologyassessment,an

5、dtoprovideevidence-basedbasisforrationalclinicaluse.METHODSRetrievedfromChineseandEnglishdatabase/websiteasPubMed,Embase,CochraneLibrary,NHSEED,CADTH,CNKIandWanfangdatabase,healthtechnologyassessment(HTA),systematicevaluation/meta-analysisandpharmacologicalstudiesaboutdeferasiroxversusdeferoxamine/d

6、eferiproneforthetreatmentofironoverloadinthalassemiawerecollectedfromtheinceptiontoJune2021.Basedonliteraturescreeninganddataextraction,thequalityofliteratureaboutHTAreports,systematicevaluation/Meta-analysisandpharmacoeconomicresearchwereevaluatedwithHTAchecklist,AMeasurementTooltoAssessSystematicR

7、eviews,standardscaleofeconomicevaluationreport.Theeffectivenessandsafetyresultsweredescribedquantitatively,andtheeconomicevaluationresultsweredescribedqualitatively.RESULTSOneHTAreport,fivesystematicevaluation/meta-analysisandfivepharmacoeconomicstudieswereselectedfrom1569literature.IncludedUTArepor

8、ts,systematicevaluation/meta-analysis,pharmacoeconomicstudieswerehighinquality.Moststudiesreportedthat30mg/(kgd)deferasiroxwasbetterthandeferoxamineinreducingthelevelsofserumferritinandliverironoverload；ADRinducedbydeferasiroxweremainlygastrointestinalirritationsymptoms,skinitching,jointpain,transam

9、inaseelevation,etc.,whichgenerallydidnotaffectsubsequenttreatment.TherewasnostatisticalsignificanceinsevereADRbetweendeferoxaminegroupanddeferasiroxgroupRR=0.96,95%CI(0.85,1.08),P=0.52.Comparedwithdeferoxamine,deferasiroxhadhighercost-effectiveness；butdeferasiroxwasless1ikelytobecost-effectivethande

10、feriprone.CONCLUSIONSDeferasiroxhasgoodeffectivenessandsafetyforironoverloadinthalassemia,andhasgoodeconomicadvantagesinBritainandIran,comparedwithdeferoxamine.KEYWORDSdeferasirox；ironoverloadinthalassemia；rapidhealthtechnologyassessment地中海贫血是一种常见的遗传性血红蛋白疾病，该病患者依赖定期输血生存，但长期输血带来的铁过载现象会日益加重，特别是体内重要器官(

11、如心脏、肝脏)出现铁过载后，可能导致心脏、肝脏和内分泌器官等主要器官的功能障碍，从而引起器官损伤甚至导致患者死亡1。患者往往需足量使用铁螯合剂才能避免体内的铁沉积。临床治疗铁沉积的重点是选择合适的铁螯合剂，以减轻患者体内铁的负担，从而延长患者寿命、改善其生活质量2。目前，临床上常用的铁螯合剂有3种：去铁胺、去铁酮和地拉罗司。其中去铁胺为注射剂，去铁酮和地拉罗司为新型口服制剂，后两者明显提高了患者的依从性。具体而言，在这3种药物中，去铁酮引发的不良事件较多，临床应用受到较大限制3；去铁胺是一种大分子铁螯合剂，需用静脉或输液泵持续皮下输注，且需在晚上使用，每次输注时间长达812h,且每天要更换注射

12、部位，以助药物吸收，正是这些原因导致患者依从性较低4；地拉罗司是一种新型口服铁螯合剂，口服吸收率高、用药方便、半衰期长，且具有与去铁胺相似的除铁效果，同时不良反应发生率较低5,是2岁以上患者的一线除铁药物6,但也有小样本随机对照试验(randomizedcontrolledtrial,RCT)发现地拉罗司降低肝脏铁的疗效不及去铁胺7,因此地拉罗司能否取代传统治疗药物去铁胺仍有争议。在临床选择时，仍需从药物的有效性、安全性和经济性等多方面进行综合评估。快速卫生技术评估(rapidhealthtechnologyassessment,rHTA)是一种对卫生技术的技术特性、临床安全性、有效性、经济学

13、特性等进行快速、定性的证据评估方法。相比传统卫生技术评估(healthtechnologyassessment,HTA)的评估时间为12年而言，rHTA能够在短时间(评估时间为1个月)内获取当前最佳证据，更适用于解决需紧急决策的问题8。本研究旨在利用rHTA的方法，全面评估地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的有效性、安全性、经济性，旨在为临床药物选择和决策提供循证依据。1资料与方法1.1纳入与排除标准1.1.1研究类型本研究纳入的研究类型包括HTA报告、系统评价/Meta分析、药物经济学研究。1.1.2研究对象本研究的研究对象为输血依赖型、慢性或重度地中海贫血铁过载患者。1.1.3 干预措施干预组患

14、者给予地拉罗司单药口服，对照组患者给予去铁胺、去铁酮单药或联合其他常规用药治疗，两组患者用药剂量和疗程不限。1.1.4 结局指标本研究的有效性指标包括：血清铁蛋白水平、肝脏铁过载水平、心肌铁含量下降水平、有效率。本研究的安全性指标包括：病死率、其他不良事件(轻度胃肠道刺激症状、皮肤瘙痒、关节痛、转氨酶水平等)发生率。本研究的经济性指标包括：质量调整生命年(quality-adjustedlifeyears,QALYs)、增量一成本效果比(incrementalcosteffectivenessratio,ICER)。1.1.5 排除标准本研究的排除标准包括：会议Summary；重复发表的文献;

15、数据缺乏或无法获取全文的文献。1.2 检索策略计算机检索PubMed、Embase、CochraneLibrary,NHSEED(theNHSEconomicEvaluationDatabase)、CADTH(CanadianAgencyforDrugsandTechnologiesinHealth)等英文数据库/网站，以及中国知网、万方数据库等中文数据库。英文数据库PubMed和Embase以“deferasirox”AND(systematicreviewOR“Metaanalysis)OR(costOReconomic)为检索式进行检索；CochraneLibraryNHSEED和CADTH以“deferasirox”为Key进行检索。中国知网和万方数据库等中文数据库以“地拉罗司”AND(“系统评价”OR“荟萃分析”OR“Meta分析”)OR(“成本”OR“经济”OR“费用”)为检索式进行检索。检索时限均为建库/建站起至2021年6月。1.3 文献筛选与数据提取由2位评价者独立按照纳入与排除标准筛选文献，如遇分歧则通过讨论或咨询第3位