医药行业专题报告:CGT风云正起看好CGT外包服务行业.docx
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1、医药行业专题报告:CGT风云正起,看好CGT外包服务行业1细胞与基因治疗行业高景气度,CRO&CDMO市场快速扩容CGT行业发展多年,多款新药陆续获批细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种,一种是细胞治疗,主要涉及体外治疗,将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内,从而达到治疗的效果;另一种是基因治疗,主要涉及体内治疗,将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内,然后在基因层面治疗调控蛋白的表达,从而达到 治疗疾病的目的。图表1:体内、体外基因治疗过程体外治疗体内治疗逆找象病CGT未来发展潜力大,具备疗效久
2、、靶点多等优势。细胞与基因治疗是继小分子、大分子后又一重磅药物类型,具备多种优势,未来发展潜力巨大。CGT主要优势有:I)单次治疗的疗效持久;2)靶点多,可以覆盖难治性疾病。主要特点有:1)以基因治疗载体为核心,工艺开发和质控难度大;2)与基因等基础研究联系紧密;3)对CDMO的依赖程度更高。CGT历经多年发展,新药陆续获批上市。CGT的发展与分子生物学、基因组学等基础科学的发展密切相关。自1953年DNA双螺旋结构提出和1972年首次提出基因治疗的概念,CGT行业不断发展。2003年,全球首个基因治疗药物重组人p53腺病毒注射液(今又生)在中国获批,后续多个CGT产品陆续获批。目前,FDA已
3、批准8个基因治疗药物,其中5个为CAR-T, 2个为病毒载体疗法,1个为溶瘤病毒疗法。中国于2021年6月获批复星凯特的CAR-T产品阿基仑赛注射液,于2021年9月获批药明巨诺的CAR-T产品瑞基仑赛注射液。阿基仑赛注射液:阿基仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂,由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合 抗原受体T细胞(CAR-T)制备,是中国首个批准的CGT药物,于2021年6月正式获批。瑞基仑赛注射液:瑞基仑赛注射液是国内第2款获批上市的CAR-T产品,也是国内首个获批的1类CAR-T、全球第6款获批上市的CAR-T产品。瑞基仑赛注射液是在美国Jun
4、o公司JCAR017的基础上,由药明巨诺自主开发的CAR-T产品。在研管线丰富,未来CGT市场迅速扩容CGT在研管线丰富,美国和中国管线数量最多。受益于技术、资本和政策等方面利好,2015年以来CGT在研管线数量迅速上升。目前,与CGT相关的研究开发正在如火如荼地进行,全球范围内CGT在研管线丰富。根据ASGCT数据,截止2020年年底,全球范围内共有1306个细胞与基 因治疗项目处于临床阶段。按照地区来看,美国是CGT管线数量最多的国家,为650项,其次为中国,累计超过300项。治疗领域多以肿瘤为主,临床分期多以1-n期为主。根据Clinical Trials数据,截止2020年底,全球正在
5、进行的CGT临床试验中,超过一半为针对肿瘤开发,占比为53.2%;此外,由于新冠疫情的影响,2020年新增大量 感染性疾病的在研管线,占比为10.7%o从临床分期来看,全球39.5%的临床处于临床I期,28%处于临床I-II期,25%处于临床II-III期,6%处于临床III期。图表8:全球CGT在研管线各治疗领域占比癌症肌肉骨骼疾病传染病,血液疾病心血管疾病神经退行性疾病其他报告阴无所CGT行业景气度高,市场规模快速扩容。我们认为在未来几年内,细胞与基因治疗将迎来大的突破,市场容量的天花板也逐渐打开。根据Frost & Sullivan的测算,全球的CGT市场规模不断扩容,从2016年的0.
6、5亿美元迅速提高到2020年的20.8亿美元,未来将继续保持高速增长的势态,预计将于2025年突破300亿美元大关。与此同时,中国CGT市场的快速增长也不容忽视,尤其是从2020年后将迎来快速发展,根据预测,中国CGT的市场规模将于2025年达到178.9亿元。CGT疗法技术门槛高,外包市场规模广阔CGT疗法区别于传统疗法,CRO&CDMO外包率更高。与传统化学药物相比,细胞与基因治疗的研发过程非常复杂,技术机制更复杂、工艺开发与大规模生产门槛更高、产业化经验有限、适应症药物用量具备差异化等特点,对制药企业提出了较高的要求,因此CGT比传统药物更依赖外包。未来,我们认为CGT领域的外包渗透率将
7、不断提升;同时,受益于CGT市场规模的快速增长,CGT外包行业的市场规模也将快速扩容,迎来大的增长。CGT CRO: CGT CRO的特点有:1)基因治疗靶点发现和成药研究均以基因功能研究为基础+基因治疗载体的研究;2)基因治疗复杂、前沿、精准,药理药效的模型构建难度高;3)药代动力学、药效及安评的体系新,行业经验不多。CGTCRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外,还包括:1)目的基因的筛选、确认与功能研究;2)针对目的基因的模型构建;3)载体选择和构建。CGTCDMO:技术机制复杂、工艺开发和大规模生产门槛高、法规严格、产业化经验有限、差异化的用
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