2023年全球医药研发全景展望.docx

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1、2023年全球医药研发全景展望疫情后，全球医疗卫生系统已重新实现平衡。继2020年和2021年实现创纪录的投资、研发管线活动和新药上市水平 后，生物制药行业现已恢复到了疫情前的水平。在疫情期间应运而生的加速流程和技术创新正在全球管线中得到整合，助力 运营和变革，实现医药研发生产力的持续提升。概述研发管线2022年研发管线彳帝寺平稳，从临床试验工期到药品注册 来看，共有6147款产品正在积极研发。过去两年中，管线仅增 长2% ,但2017年至2022年的CAGR （年复合增长率H耨在 83%0肿瘤仍然是研发管线的重点，占整体管线的38% （ 2331 个产品），并在过去五年中以10.5%的CAG

2、R增长，近期大众 性实体肿瘤研发促进了增长。神经学药物继续占据整体管线的11% ,研究重点为阿尔 茨海默症和帕金森病，以及越来越多的抑郁症和其他心理健兄。罕见病仍是研发管线的焦点。这类疾病通常没有治疗方 法或治疗方法非常有限，目前有1800多个分子针对不断增长 的罕见病。其中一半专注于肿瘤，并且至少有四分之一的罕见 肿瘤产品属于下T弋疗法，CAR-T和NK细胞疗法以及基因编 辑和核酸疫苗方面的研发也有所增加。医药行业不断进行科学创新，目前有2800多家公司/研 究团体参与研发管线工作。总部设在中国的公司贡献了 15% 的管线份额，比十年前的4%有所上升，而欧洲和日本的份额 已分别下降到23%和

3、6%。新兴生物制药公司（EBP ）占据了研发管线中的三分之 二,高于2017年的51%和2002年的三分之一。总部位于美国 和中国的公司占据EBP研发管线的最大份额，分别为46%和 20%o新药获批和上市2022年，全球共有64种新型活性物质（NAS）上市，与前 两年每年上市的80多种相比有所下降，但已恢复到了 COVID-19之前的水平。下降的原因是受到COVlD-19疫苗和 治疗药物减少、美国加速批准减少以及仅在中国上市的NAS 减少等因素的影响。在2022年新上市的药物中，首创药所占的比例越来越 高，这反映出对于患者，新药可用性日益提高。2022年，特 药的上市数量也持续增长。随着新药越

4、来越多地针对高度未 满足需求的领域，临床试验设计采用了单臂和开放标签设 计,在过去5年中43%的新药上市都采用了这类试验。在过去5年中,全球共上市了353种新型活性物质，20年 来的总数达到了903种。这些新型活性物质在主要地区的上 市时间和上市渠道各不相同。2022年，新兴生物制药公司研 发了67%的新药,并上市了69%的新药，这表明这些公司在 将产品从创新到上市方面更具独立性。研发资金继此前两年的高涨之后,过去一年，美国生命科学行业 投资又恢复到了疫情前的水平。美国重点生物医药投资从2021年的高点下降了39% , 2022年的投资额为421亿美元，但仍比2019年的273亿美元 高出25

5、%。在过去5年中，交易活动所在的地区发生了变 化，总部位于中国和韩国的公司越来越多，而总部位于欧洲 的公司则越来越少。虽然北美公司的交易数量继续保持最 多，但在五年期间这些交易略有下降。大型制药公司的研发经费居高不下，2022年15家最大制 药公司对研发的投入达到了创纪录的1380亿美元。这意味着 研发投入自2017年以来增长了43%。2021年到2022年，制 药公司之间的交易量下降了25% ,新兴生物制药公司与大型 公司的交易份额有所增加。临床试验活动即使在2022年疫情肆虐的情况下，临床试验活动仍具有 显著的复原力,非COVID-19的临床试验活动数量与2021年 相比下降了2% ,比2

6、019年增长8%。COVlD-19临床试验在 2020年急剧增加，但随着疫情严重程度减弱，其已降至2020 年水平的一半以下。2022年，mRNA疫苗的试验活动持续增 加，主要是受CoVID-19的影响，但也扩展到了其他多个疾病 领域。肿瘤仍然是2022年临床试验活动最多的治疗领域，占启 动试验的40%。在肿瘤领域，启动的罕见病试验在过去4年 中有不同程度的波动，而启动的非罕见肿瘤试验则一直持续 增长。2022年，肿瘤非罕见病试验占启动的肿瘤试验的 44% ,这是过去10年来的相对最高水平。与2021年相比，2022年启动的许多其他治疗领域的临床 试验略有下降，但在大多数情况下，仍接近2019

7、年的水平， 表明其增长模式已恢复到疫情前的水平。眼科、女性健康和感染性疾病的情况有所不同，这些治 疗领域启动的试验与2021年的水平持平或略高。值得注意的 是，尽管神经学占比略有下降，但启动的抑郁症试验比疫情 前高出68% ,在2022年的试验中，包括致幻剂在内，至少有 35%启用新机制。在已完成的临床试验中，黑人/非裔美国人和西班牙裔患 者比例在过去10年有所下降（过去两年黑人/非裔美国人纳入 比例下降42% ）,即使在仅包含美国临床试验机构的试验 中，黑人/非裔美国人和西班牙裔患者在许多治疗领域（包括 心血管、内分泌学、神经学和肿瘤学）仍低于美国人口统计 水平。临床开发生产力根据IQVIA

8、 InStitUte临床开发生产力指数（该指黝是供了 成功率、临床试验复杂度和试验持续时间的综合指标）,临床 开发生产力在2022年大幅提高，这得益于研发管线从以 CoVlD-19为重点的大型试验转移，复杂度有所降低。具体而言，在2021年CoVlD-19试验中受试者入组率大 大升高的推动下，复杂度指标恢复到了疫情前的趋势。2022 年罕见病和肿瘤试验开展地点数量的下降是研发总管线复杂 度降低的另一个关键因素。2022年，所有治疗领域的综合成功率降至6.3% ,而 期和m期成功率则上升2-6%。同时，在过去10年中，尽管近 年来肿瘤和罕见病试验持续时间不断缩短，但总体试验持续 时间仍略有增加。

9、生产力促进因素随着技术和数据创新在整体医药研发管线中占据主导地 位，生产力正受到一系列复杂度、时间和成功概率的权衡效应 的影响。科学复杂廖鳗曾加，在2022年62%的上市新药中，首 创新药机制几乎遍布所有的主要治疗领域。监管的持续转变也 同样导致原研药格局的迅速演变。在近期的研发管线中，包括新型试验设用口远程、虚拟或 去中心化试验在内的促进因素发挥着越来越重要的作用。这两 种试验执行的进展都与更多的受试者、开展地点、国家和临床 终点有关，这表明试验执行方式更加复杂，但与传统试验相比， 这两种试验执行方式都有望减少临床项目的时间。2022年，大多数新药获得了加速审查，优先级和突破性 认定增力L平

10、均而言，纳入的患者相对较少，因此试验线图交 低。此外，美国NAS从首次分珅请到上市的中位时间仍接ifi 十年来的最低水平（11.2年），这与生产力促进因素有助于缩 短医药行业研发时间线一致。展望未来，原先不太成熟的促进因素对临床研发生产 力的潜在影响越来越大，创新的AI/M L促进研究候选物进入 临床研发管线就证明了这一点。研发管线自2020年以来，临床试验管线增长平缓图1 : 2012年至2022年f临床试验I期至药品注册研发管线中的治疗药物产品数量6,5006,000 5,5005,000 4,5004,000 3,5003,000 2,5002,000 1,5001,000500 020

11、122013201420152016201720182019202020212022其他所有泌尿生殖器/女性健康 血液 内分泌 疼痛 呼吸道 心血管 皮肤病 免疫/过敏 疫苗 眼/耳 胃肠道感染性疾病 神经学 肿瘤数居来源：IQVlA Pipeline Intelligence , 2022年 12月；IQVIAlnS世Ute , 202诈 1 月 2022年研发管线保持平稳，从临床试验工期到药品注册 来看，共有6147款产品正在积极研发。过去两年中，管 线仅增长2% ,自疫情以来的增长放缓很可能是由于研发 的延迟造成，管线自2017年以来增长了49%。 月幅仍糠管线重点，占整体管线的38%

12、（2331个产品）， 并在过去五年中以10.5%的年复合增长率增长。 神经学药物继续占据整体管线的11% ,在2021年小幅下 降之后，研发中的产品数量增长S 699个。自2017年以来，疫苗的年复合增长率位居第二，达到 14.1% ,近年来主要集中在COVID-19疫苗和流感领域上。第一波COVID-19疫苗接种的速度超过了之前的预期，但 随后的加强针接种率却较低。正在研发中的胃肠道药品占整体管线的7% ,过去五年的 年复合增长率为9.9%0这主要是由于人们越来越关注罕 见胃肠道疾病和肝脏疾病。.自2017年以来,年复合增长率最高的治疗领域是眼耳科 疾病（20.7% ）,主要集中在眼部抗新生

13、血管药品和罕见 眼部疾病的治疗。注：包括具有积极研究计划的药物，阶段由研究的最高阶段决定，与适应症无关。肿瘤领域包括支持性护理。神经学领域包括中枢神经系统疾病治疗和心理健康治 疗，但不包括疼痛管理或麻醉。研发管线常见癌症的管线继续增长，罕见癌症管线趋稳图2 : 2012年至2022年，临床试验I期至药品注册研发管线中的肿瘤产品数量靶向小分子靶向生物技术新一代生物疗法其他所有娄力居来源：IQVlA Pipeline Intelligence , 2022年 12月；IQVlAlnS世Ute , 202诈 1 月2022年，非罕见癌症的临床研发管线增长了7% , 39%的 肿瘤管线聚焦研发罕见癌症

14、。针对罕见癌症的产品研发 比例低于2021年的41%以及五年前的46%。自2020年以 来，这一数据已趋于平稳或略有下降，反映了药企的关 注焦点可能开始从罕见癌症转移。靶向小分子和生物疗法在治疗非罕见癌症的产品研发中 继续增长，但在罕见癌症中增长有限，甚至出现了下 降。这些疗法包括许多新的免疫肿瘤疗法、检查点抑制 剂和激酶抑制剂。.尽管下一代生物疗法在整个肿瘤管线中所占比例较小， 但这些细胞、基因和RNA疗法为癌症精准治疗提供了希 望，特别是在罕见癌症中，有四分之一的在研产品是下 一代疗法。由于这些靶向或下一代疗法中有许多与基因 突变或生物标志物有关，相关伴随诊断的使用可能会变 得更加普遍。注

15、：分析包括以癌症疗法为重点（含支持性护理）的在研产品。如果药物的作用机制使用特定的生物标志物在体内进行靶向治疗，则药物被认为是有靶向性的。许 多抗癌药物在研究中涉及多个肿瘤，任何针对罕见癌症的试验的药物都被列为罕见。没有罕见肿瘤靶点的药物被认为是非罕见药物。“所有其他”包括一系列没有靶 向机制的细胞毒性、激素和放射治疗机制。研发管线神经学研究的重点是阿蟀逑默园帕金森病和抑郁症图3 : 2022年临床试验I期至药品注册研发管线中的神经学产品数量所选疾病领域1603% , RNA疗法治疗类型小分子4% ,细胞疗法生物制剂4% ,基因疗法1% ,其他NGB数居来源：IQVIA Pipeline Intelligence , 2022年 12月;IQVIAlnSHtUte , 2023年 1 月 在神经学研发管线中，目前有699个在研产品，包括用于 治疗神经退行性疾病、神经肌肉疾病和精神疾病的产品。 多数正在进行的研发集中在阿尔茨海默症和帕金森病，分 别有127个和96个在研产品。 除阿杜那单抗和仑卡奈单抗等例外产品，目前针对阿尔茨 海默症的上市药品主要专注于症状管理。然而，大多数正 在进行临床研发的药品都专注于疾病缓解。 抑郁症和其他精神健康状况变